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中国为在癌症患者身上测试“无突变”基因编辑技术加紧...

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发表于 2019-4-8 20:28:58 | 显示全部楼层 |阅读模式
一个中国科学家团队称,中国可能仅在一年多后就将以前所未有的高安全性临床试验一种新基因编辑疗法。
这项研究基于本月早些时候在美国《科学》周刊上公布的开创性工作。科学家们说,该研究可能有助于挽救许多与癌症等致命疾病斗争的患者的生命。
现有基因组编辑方法就像一把猎枪,它会破坏大量基因组链,有时会脱靶,从而对细胞造成不必要的损害。
中国正在研发的这种新工具能极其精确地瞄准并替换脱氧核糖核酸(DNA)中的单个碱基,从而避免破坏脱氧核糖核酸链,大大降低意外突变的风险。
研究人员说,这种疗法可以帮助治愈5万多种疾病中的2/3,包括一此因碱基错位而导致的最致命癌症。
中国科学院上海生命科学研究院这一项目的首席科学家杨辉说,其团队正在加紧研发一种对所有人都安全的新基因编辑器。他说:“我们的目标是在一两年内启动临床试验。许多患者和家属陷于绝望。疾病留给他们的时间不多。”
其他团队也正在试验人体基因编辑疗法。总部设在美国波士顿的CRISPR治疗公司2月宣布已经开始临床试验。两年多前,中国一所大学进行了一项基因编辑人体试验,医生将经过编辑的白细胞注入晚期肺癌体内,此举为世界首例。
但这样的工作并不多见,因为医学界怀疑这项技术的安全性。编辑导致的突变极难被发现,有些可能引发其他癌症。
杨辉的团队在《科学》周刊上发表的论文中详细介绍了一种技术,可以发现由编辑所诱发的突变。
作为最流行的基因编辑工具,经典的CRISPR技术严重依赖细胞自我修复机制来“缝合”破裂的基因链。但不可预测的问题可能会在修复过程中发生。
作为CRISPR方法的新变体,碱基编辑不切断脱氧核糖核酸链,但仍可能脱靶。杨辉团队研发的测试工具证实了这一点:该工具记录,经过碱基编辑的小鼠胚胎的突变增加了19倍。
这种名为Goti的新工具可以标记出突变基因,让它们在显微镜下像红色荧光灯一样发光。研究团队说,研究人员利用这项技术可以从60亿对脱氧核糖核酸链中挑出少数突变基因,这好比在一场雷雨中听出一个雨滴的声音。
Goti还揭示了现有碱基编辑方法中导致突变的原因。
杨辉说,研究小组的下一篇论文将提供一种解决方案,该方案涉及修改CRISPR的蛋白质结构,以降低或消除脱靶影响。他说,这将是他们希望在患者身上试验的疗法。
他说:“美国一直是基因编辑技术领域的领先者,中国与美国之间仍然存在很大差距,尤其是在生物医学领域。但这项技术源于中国,我们正迅速赶上。”
杨辉说,在对人类患者试用前,这种新方法需要先通过一项在灵长类动物身上的测试。
清华大学生命科学学院研究癌症代谢的研究员江鹏说,这项研究是一项首创工作,它可能带来生命科学领域的重大飞跃。他说:“突变难以捉摸。我们非常需要一个好的检测工具。”
江鹏说:“不同的癌症源需要不同的治疗方法。例如,肝癌与肺癌的发展大不相同。”因此,这项新技术从临床试验进展到广泛应用可能需要很长时间。


——香港《南华早报》网站2019年3月11日报道;2019年3月12日一期(第21941期)《参考消息》(第7版)转载
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